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永利304官网基础与临床双轮驱动——血研所攻坚血液诊疗难题从中国走向世|金博网|
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近日ღ★ღ✿,中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心/天津血友病中心正式通过世界血友病联盟(WFH)审核永利集团304网址导航ღ★ღ✿,成为中国首家国际血友病培训中心永利304官网ღ★ღ✿,这一认证标志着我国血友病诊疗工作获得国际社会高度认可ღ★ღ✿。从自主研发CAR-T产品打破国外垄断ღ★ღ✿,到主导中国首款血友病基因治疗药物上市ღ★ღ✿,再到如今跻身全球血友病诊疗顶尖行列ღ★ღ✿,这家诞生于天津的“国家队”医院ღ★ღ✿,正以科技创新为刃ღ★ღ✿,破解血液病诊疗难题ღ★ღ✿。
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)应国家需求而生ღ★ღ✿,成立于 1957 年ღ★ღ✿,诞生之初就肩负着国家使命ღ★ღ✿。发展历程中ღ★ღ✿,血研所曾迁至四川简阳永利304官网ღ★ღ✿,后又迁回天津ღ★ღ✿。中国的血友病诊疗事业起步于上世纪 80 年代永利304官网ღ★ღ✿,老一辈的杨天楹教授牵头开展了全国血友病情况摸底工作ღ★ღ✿,初步建立了中国血友病患病率的概念金博网ღ★ღ✿。副所院长张磊介绍ღ★ღ✿,在很长的一段时间里ღ★ღ✿,血友病患者只能输注血浆ღ★ღ✿、冷沉淀等血液制品补充凝血因子ღ★ღ✿,治疗效果不佳ღ★ღ✿,很多患者年纪轻轻就出现关节残疾ღ★ღ✿,甚至死亡永利304官网ღ★ღ✿。
随着医学发展ღ★ღ✿,血研所开始与国际组织合作ღ★ღ✿,加入世界血友病联盟ღ★ღ✿。作为当时全国唯一一个设有出凝血疾病亚专科病房的医疗科研机构ღ★ღ✿,血研所始终致力于带动更多学术力量加入全国血友病防治的工作中ღ★ღ✿。自2004年起ღ★ღ✿,在杨仁池教授的带领下ღ★ღ✿,国内6家单位(血研所ღ★ღ✿、上海瑞金医院ღ★ღ✿、广州南方医院ღ★ღ✿、北京协和医院ღ★ღ✿、安徽省立医院ღ★ღ✿、山东血液中心)共同成立中国血友病协作组ღ★ღ✿,搭建起了全国血友病防治体系的雏形ღ★ღ✿。目前已吸纳全国200多家医院加入永利304官网ღ★ღ✿,累计登记患者约5万例ღ★ღ✿。
“此次获得国际血友病培训中心认证是对血研所近40年来在血友病防治ღ★ღ✿、科研ღ★ღ✿、培训和体系建设方面取得成就的充分肯定ღ★ღ✿,也标志着中国将在全球血友病防治事业中承担更重要的角色ღ★ღ✿。”张磊在接受采访时表示ღ★ღ✿。这份认可的背后ღ★ღ✿,是血研所多年来在血液病诊疗领域的持续突破永利304官网ღ★ღ✿。经过几代人的不懈努力ღ★ღ✿,中国血友病治疗药物研发实现了跨越式发展ღ★ღ✿,从血源性凝血因子ღ★ღ✿、重组凝血因子ღ★ღ✿,到非因子替代治疗药物ღ★ღ✿,再到如今的基因治疗ღ★ღ✿,技术水平已跻身国际前列ღ★ღ✿。
“我们不仅完成了国内首例血友病基因治疗ღ★ღ✿,目前也是国内开展该治疗病例数最多的机构ღ★ღ✿,还推动了中国首个血友病基因治疗药物上市ღ★ღ✿。”张磊介绍ღ★ღ✿,该药物于2025年4月获批ღ★ღ✿,为中重度血友病B成人患者带来“一次性治疗ღ★ღ✿、长期稳定治愈”的希望ღ★ღ✿,“不少患者接受治疗后实现了临床治愈ღ★ღ✿,无需再长期用药ღ★ღ✿。”
独特的“基础与临床双轮驱动”模式ღ★ღ✿,是血研所持续产出成果的核心密码ღ★ღ✿。“我们兼具临床诊疗与基础研究双重职能ღ★ღ✿,实验室既要搞科研ღ★ღ✿,还要把成果转化到临床ღ★ღ✿,真正为患者解决问题ღ★ღ✿。”张磊告诉记者ღ★ღ✿,依托血液与健康全国重点实验室ღ★ღ✿、国家血液系统疾病临床医学研究中心等平台ღ★ღ✿,血研所形成了从基础研究到临床转化的完整闭环ღ★ღ✿。目前ღ★ღ✿,血研所年诊疗疑难血液病患者超30万人次ღ★ღ✿,其中90%以上来自天津以外的地方ღ★ღ✿。
血研所的辉煌成就ღ★ღ✿,根植于一代代医者艰苦奋斗ღ★ღ✿、锐意进取的精神传承ღ★ღ✿。动荡年代里ღ★ღ✿,严文伟主任以远超常人的毅力和勇气ღ★ღ✿,在一间简陋的平房中ღ★ღ✿,凭借数十年临床积累完成了我国第一例自体骨髓移植ღ★ღ✿,开辟了自体骨髓造血干细胞移植治疗恶性血液病的新领域ღ★ღ✿,为无数患者带来生的希望ღ★ღ✿。
20世纪80年代ღ★ღ✿,国内血液病患者抗感染的药物十分缺乏ღ★ღ✿。“我清晰地记得一位怀疑真菌感染的白血病患者ღ★ღ✿,在那个年代只能采用普通两性霉素B治疗ღ★ღ✿,患者高烧304永利集团唯一ღ★ღ✿、寒战严重ღ★ღ✿,床跟随身体抖动发出的声音在病房隔壁的医生办公室都听得十分清晰ღ★ღ✿。”这是刚来到血研所不久的冯四洲第一次直观感受到重症感染患者的痛苦ღ★ღ✿,而这也进一步坚定了他深入研究移植后抗感染的决心ღ★ღ✿。
在韩明哲主任ღ★ღ✿、冯四洲主任的带领下ღ★ღ✿,团队积极引进先进技术ღ★ღ✿,探索新的治疗方法金博网ღ★ღ✿,创建了血液病患者感染合并症的诊疗体系ღ★ღ✿。如今ღ★ღ✿,每位来到干细胞移植中心治疗的患者都拥有个体化的治疗和抗感染方案ღ★ღ✿,不仅显著提高自体移植疗效ღ★ღ✿,还拓展了异基因移植工作ღ★ღ✿。
“随着抗体药物ღ★ღ✿、CAR-T疗法ღ★ღ✿、靶向药等新技术的融入ღ★ღ✿,天津模式的适用人群持续扩大ღ★ღ✿,同时预处理方案的安全性优化ღ★ღ✿、移植后维持治疗的科学设计等研究正在推进金博网临床研究ღ★ღ✿,ღ★ღ✿,进一步完善了疗效与安全性ღ★ღ✿。”ღ★ღ✿,血研所副所院长ღ★ღ✿、干细胞移植中心主任姜尔烈介绍ღ★ღ✿。当前ღ★ღ✿,借助人工智能大模型ღ★ღ✿,通过自主开发和临床优化ღ★ღ✿,患者重度急性移植物抗宿主病发生率从16%大幅降至为5.5%ღ★ღ✿。未来ღ★ღ✿,干细胞移植中心将进一步推进移植技术的标准化ღ★ღ✿、普及化与疗效优化ღ★ღ✿,助力中国干细胞移植事业迈向更高台阶永利304官网ღ★ღ✿。
近年来ღ★ღ✿,血研所在细胞治疗领域取得的成就捷报频传ღ★ღ✿。血研所临床首席专家王建祥教授团队历经近20年钻研ღ★ღ✿,推动我国具有完全自主知识产权的CD19靶点CAR-T产品纳基奥仑赛注射液上市ღ★ღ✿,2023年首个适应症获批打破国外技术垄断ღ★ღ✿,2025年新增适应症后ღ★ღ✿,成为国内唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大适应症的CAR-T产品ღ★ღ✿。
上世纪90年代ღ★ღ✿,我国成人急性淋巴细胞白血病的治疗效果不佳ღ★ღ✿,在很长一段时间里ღ★ღ✿,血液学专家都无法破解其中的密码ღ★ღ✿。2000年ღ★ღ✿,王建祥组建研究团队ღ★ღ✿,开始走上了白血病免疫治疗研究的探索之路ღ★ღ✿。探索的起点是所院陈璋教授自主原创的HI系列单克隆抗体ღ★ღ✿,从找到免疫机制缺陷到形成完全自主知识产权的CAR-Tღ★ღ✿,他用了15年的时间永利304官网ღ★ღ✿。
2015年12月ღ★ღ✿,王建祥迎来了第一例CAR-T临床试验患者ღ★ღ✿。在CAR-T产品成功回输1个月后ღ★ღ✿,大家惊喜地发现患者的复查血象和骨髓象恢复正常ღ★ღ✿,针对CD19靶点进行的免疫残留监测结果显示ღ★ღ✿,几十万个细胞中没有一个CD19阳性细胞ღ★ღ✿,15年的坚持一朝实现了关键的进展ღ★ღ✿。
2016年ღ★ღ✿,所院以5800万元成功完成CAR-T技术的转让ღ★ღ✿,由生物医药公司进行新药的研发和制备ღ★ღ✿。2023年首个适应症获批打破国外技术垄断ღ★ღ✿。2025年ღ★ღ✿,新增适应症后ღ★ღ✿,成为国内唯一覆盖白血病和淋巴瘤两大适应症的CAR-T产品ღ★ღ✿。这不仅打破了进口产品垄断ღ★ღ✿,更通过本土化研发生产ღ★ღ✿,让更多中国患者能及时用上经济上可负担的产品ღ★ღ✿。
“血研所的快速发展ღ★ღ✿,离不开天津市政府的大力支持ღ★ღ✿。没有天津市的支持ღ★ღ✿,我们不可能发展到现在的规模ღ★ღ✿。”张磊直言ღ★ღ✿,此前血研所仅有海光寺院区和华苑院区ღ★ღ✿,500多张床位远不能满足需求ღ★ღ✿,移植患者往往要排队三四个月才能入院ღ★ღ✿。
在天津市政府支持下金博网ღ★ღ✿,团泊院区于2023年9月启用ღ★ღ✿,让血研所形成“海光寺院区团泊院区华苑院区”一院三区的格局ღ★ღ✿。“团泊院区建筑面积16.4万平方米ღ★ღ✿,编制床位1000张ღ★ღ✿,患者排队等待时间缩短了三分之二ღ★ღ✿。”张磊介绍ღ★ღ✿,“团泊院区聚焦成人血液肿瘤及细胞ღ★ღ✿、基因治疗新技术ღ★ღ✿,还打造了概念验证病房ღ★ღ✿;海光寺院区主攻儿童血液肿瘤与罕见病诊疗ღ★ღ✿;华苑院区侧重再生医学与生物样本库建设ღ★ღ✿,三个院区各有侧重又协同发展ღ★ღ✿。”
记者了解到ღ★ღ✿,团泊院区还搭建了八大专业支撑平台ღ★ღ✿,包括亚洲最大的干细胞移植单体中心ღ★ღ✿、大数据与人工智能平台等ღ★ღ✿,为三院区提供同质化技术支持ღ★ღ✿。“团泊院区周边生活成本远低于市中心ღ★ღ✿,很多血液病患者住院周期长金博网ღ★ღ✿,家属租房和生活能节省不少费用ღ★ღ✿,所处外环线以外的地理位置更是方便外地患者自驾前往ღ★ღ✿。”
此外ღ★ღ✿,天津生物医药产业发展规划也将推进血研所在细胞与基因治疗领域不断创新发展ღ★ღ✿。“基因治疗与细胞治疗是国际前沿方向ღ★ღ✿,也契合天津产业发展重点ღ★ღ✿,血友病基因治疗就是典型体现ღ★ღ✿。”张磊表示ღ★ღ✿,未来ღ★ღ✿,血研所将以再生医学为纽带ღ★ღ✿,统筹三院区差异化发展ღ★ღ✿,完善细胞储存与治疗支撑体系ღ★ღ✿,推动相关产业发展ღ★ღ✿。
在血友病诊疗领域ღ★ღ✿,血研所也有着更宏大的目标ღ★ღ✿。“我们要融入世界ღ★ღ✿,更要影响世界ღ★ღ✿。”张磊说ღ★ღ✿,血研所将借助“一带一路”倡议ღ★ღ✿,把先进诊疗技术和经验推广到沿线国家金博网ღ★ღ✿,践行“人类命运共同体”理念ღ★ღ✿。目前ღ★ღ✿,已有新加坡等国外患者专程来院治疗ღ★ღ✿,未来ღ★ღ✿,这里不仅会接收全球医护人员培训ღ★ღ✿,还将推动中国建立更多世界级血友病培训中心ღ★ღ✿。
“对于血液病患者ღ★ღ✿,治疗时间窗口弥足珍贵ღ★ღ✿。”张磊表示ღ★ღ✿,血研所所有发展规划的核心ღ★ღ✿,都是为了解决老百姓看病难ღ★ღ✿、住院难的问题ღ★ღ✿,缩短就诊和治疗等待时间ღ★ღ✿,让每一位患者都能及时获得高质量诊疗服务ღ★ღ✿。
从平房里的坚守到国际舞台的绽放ღ★ღ✿,这家扎根天津的“国家队”医院ღ★ღ✿,正用医者仁心与科技创新ღ★ღ✿,为更多生命点亮希望之光ღ★ღ✿。(津云新闻记者 赵颖妍)